عقار جديد “يثبط الجينات المسببة للمرض” ويمنح أملا بالشفاء من أمراض لم تكن قابلة للعلاج

وافقت الهيئة الوطنية للرعاية الصحية في بريطانيا على استخدام نوع من الأدوية يسمى “أدوية تثبيط الجينات”.

ومن المقرر أن يستخدم هذا العقار لعلاج بعض الامراض المزمنة مثل داء الأعصاب النشواني الذي يسبب تلف الأعصاب وبعض أعضاء الجسم، ويؤدي إلى الوفاة في بعض الأحيان.

وقال فينس نيكولاس، الذي يتناول العقار حاليا، والذي فقد توأمه ووالدته بسبب هذا المرض، إن العقار الجديد يعطي أملا في الشفاء من هذا المرض.

وقال أطباء إن العقار سوف يحول “أمراضا لا علاج لها إلى أمراض قابلة للعلاج”، مرجحين أن فرص نجاحه كبيرة جدا.

خطر داء الأعصاب النشواني

قال نيكولاس، من سالزبري: “لقد أهلك (هذا المرض) أسرتنا.”

وأضاف: “لقد قضى على أمي وخمسة من إخوتي. ويتبقى خمسة منا؛ ثلاثة مصابون بينما تُوفي الرابع.”

وينتقل هذا المرض بالوراثة، كما ترتفع فرصة انتقاله إلى نسل من يعانون منه إلى 55 في المئة.

وتتضمن الأعراض الأولى لهذا المرض ظهور ما يشبه الدبابيس أو الإبر في الكفين والقدمين.

وقال نايل، شقيق فينس المصاب بالمرض والموهوب في الموسيقى: “إنه يؤثر على النظام العصبي اللإرادي، مما ينعكس سلبا على بعض وظائف الجسم مثل تناول الطعام، والتعرق، وممارسة الجنس.”

وأضاف: “تفقد القدرة على فعل هذه الأشياء تدريجيا، ثم تتلاشى قدرتك عليها تماما.”

وتابع: “تُخدر الأرجل من الركبة حتى أسفل القدم، كما يصيب الخَدَر اليدين أيضا.”

وينتهي الأمر بالمصابين بهذا المرض إلى الجلوس على كرسي متحرك، كما تتأثر قدرتهم على الإبصار إلى حدٍ كبير، علاوة على إصابة القلب بالضعف، مسببا آلاما مزمنة.

أسباب الإصابة

هناك أنواع عدة من داء الأعصاب النشواني، فلدينا النوع الذي ينتقل بالوراثة الذي ينتشر بين إخوة فينس هو النوع الوراثي المنتقل عبر جين الترانسترين.

ويسبب “جين غير منضبط” الإصابة بهذا النوع من المرض حيث يعمل على تراكم بروتين سام لزج في الجسم، والذي يفرزه الكبد فيتلف الأعصاب وأعضاء الجسم.

كيف يعمل العلاج الجديد؟

يتبع العلاج أسلوبا يسميه الأطباء “تثبيط الجينات”.

فالجين هو جزء من الحمض النووي الذي يحتوي على مخطط إنتاج البروتينات مثل الهرمونات والإنزيمات التي تعتبر المواد الخام لبناء الجسم.

لكن الحمض النووي يبقى حبيسا داخل نواة الخلية بعيدا عن الأجزاء المسؤولة عن إنتاج البروتين.

لذلك يستخدم جسم الإنسان جديلة قصيرة من الشفرة الوراثية، تسمى ناقل الحمض النووي الصبغي، لاجتياز هذه الفجوة ولتُحمل بالتعليمات الوراثية.

ويقتل العلاج الجديد، الذي يُسمى باتيسران، ناقل الشفرة الوراثية فيما يُعرف بعملية اعتراض طريق ناقل الحمض النووي الصبغي، وهو نوع من الحمض النووي الموجود في الجسم.

وأثبتت هذه العملية كفاءة في تعطيل عمل جين الترانسترين وخفض مستويات البروتين السام في الجسم.

يُذكر أن عقار باتيسران هو الدواء الأول من نوعه الذي توافق الهيئة الوطنية للرعاية الصحية في بريطانيا على استخدامه.

ومنذ أسابيع قليلة، وافقت الهيئة على استخدام عقار الإنوترزين الذي يستخدم أسلوبا مختلفا في تعطيل ناقل الحمض النووي الصبغي لعلاج أنواع مختلفة من داء النشواني.