نجاح حملة في بريطانيا لمنح طفل أغلى دواء في العالم مجانا

وفي السابق أعربت ميغان وزوجها جون هول، عن شعورهما بالخذلان في “سباقهما مع الزمن” ليحصل طفلهما على الدواء، الذي يأملان أن يغير حياته”.

وقال الأطباء المعالجون إنه يجب أن يحصل لمرة واحدة وفي أقرب وقت ممكن على دواء يحتوي على نسخة طبق الأصل من جين SMN1 المفقود، والذي يسبب له ضمور العضلات وذلك لوقف تطور المرض.

وأوضحت الأم أن الدواء يمكن أن يصنع الفارق في حالة إدوارد وقدرته على الوقوف على قدميه. وأكدت استعدادها تنظيم احتجاج إذا تأخر القرار لفترة أطول.

وقالت ويليس، “كنا نكافح لفترة طويلة من أجل هذا الدواء. لا نصدق أننا نجحنا أخيرا. نتمنى ألا نضطر إلى الانتظار طويلا “.

وأضافت أن “إدوارد سيكمل عامه الأول في سبتمبر/أيلول المقبل، والوقت هو العامل الحاسم”.

ويُعتقد أن عقار زولغنسما هو أغلى عقار في العالم، بتكلفة 1.79 مليون جنيه إسترليني لكل مريض، على الرغم من أن هيئة الخدمات الصحية قالت إنها تفاوضت على خصم لم تكشف عنه.

وعندما وافقت الهيئة الصحية على استخدام دواء زولغنسما في مارس/آذار الماضي، قالت الإرشادات التي وضعها المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية إنه يجب استخدامه فقط للأطفال الذين تقل أعمارهم عن ستة أشهر والذين لم يحصلوا على أي علاج بالفعل، وهو ما كان يحرم إدوارد من الحصول عليه.

لكن المعهد أضاف قرارا حول ما إذا كان سيتم إعطاء الدواء لأطفال آخرين على أساس كل حالة على حدة.

يولد حوالي 65 طفلا بمرض الضمور العضلي الشوكي في إنجلترا كل عام. ويسبب المرض ضعف العضلات ويؤثر على الحركة والتنفس، مما يعني أن معظم الأطفال لا يعيشون بعد سن الثانية دون الحصول على مساعدة.

وتقول الدراسات إن دواء زولغنسما ساعد الأطفال على التنفس بدون جهاز التنفس الصناعي، والجلوس بمفردهم والزحف والمشي بعد جرعة علاج واحدة.

كان إدوارد، الذي تم تشخيص حالته بعمر شهرين، يتلقى حقن عقار آخر يسمى سبينرازا كل أربعة أشهر في مستشفى أدينبروك في كامبريدج.

قالت الأم ويليس إنها تتطلع الآن إلى الاستمتاع بالحياة مع إدوارد لأول مرة دون خوض معركة دفع ثمن العقار “المفروض” عليهم.

وأضافت “هدفنا هو جعله يمشي. أعتقد أنه للمرة الأولى يمكننا بالفعل التخطيط لمستقبله”.